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31 October 2013

Dos estudios publicados en The New England Journal of Medicine demuestran que cuanto antes se inicia el tratamiento con eculizumab, mejores son los resultados en pacientes

Cuanto antes se inicia el tratamiento con el medicamento eculizumab, mejores resultados clínicos se obtienen en pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), una enfermedad ultra-rara con complicaciones tan graves como un fallo renal, un ictus, que los órganos vitales dejen de funcionar o incluso la muerte. Lo han comprobado dos ensayos clínicos internacionales publicados en The New England Journal of Medicine.   

El SHUa es una enfermedad ultra-rara causada por una activación crónica e incontrolada del sistema inmune primario (el sistema del complemento). Su principal consecuencia es la formación de microangiopatía trombótica (MAT), es decir, un riesgo continuado de trombos que puede causar daños repentinos y catastróficos en cualquier órgano vital. El riñón es el principal órgano afectado; casi el 70% de los pacientes necesita diálisis, tiene daño renal permanente o muere dentro del primer año desde el diagnostico. Pero aunque sea lo más evidente, también puede afectar al cerebro, al corazón o a los pulmones. 

También es una de las pocas enfermedades ultra-raras con un medicamento efectivo que actúa directamente sobre su causa. Gracias a ello, evita la MAT mediada por la activación del sistema del complemento y es capaz de revertir el daño en órganos vitales, incluida una mejora de la función renal a largo plazo y una recuperación sustancial del riñón.

Según el principal autor de estos ensayos clínicos, el Dr. Christophe Legendre, Profesor de Nefrología de la Universidad Descartes y del Hospital Necker de París, “eculizumab es un avance decisivo en el abordaje tratamiento del SHUa. Con este medicamento autorizado, efectivo y avalado por la clínica, el diagnóstico es más urgente que nunca, y el tratamiento debería iniciarse lo más rápido posible en los pacientes”.

Los expertos insisten de nuevo en que “el diagnóstico precoz es vital”. Según el Dr. Manuel Praga, jefe de Nefrología del Hospital 12 de Octubre (Madrid), el SHUa amenaza la vida del paciente con consecuencias devastadoras, incluida la muerte, y las posibilidades de recuperar funciones de modo importante se pierden cuanto más días pasan sin tratamiento”. 


 “Antes o después los pacientes de SHUa se enfrentan a la necesidad de un trasplante renal”, afirma el Dr. Josep Maria Campistol, Director del Instituto Técnico de Nefrología y Urología del Hospital Clínic. Pero “los sometidos a trasplante con frecuencia presentan una recurrencia de la enfermedad en el riñón trasplantado, con el consiguiente rechazo del nuevo órgano”. La tasa de fracaso en el trasplante en estos casos es de aproximadamente un 90%.  

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