Cuanto antes se inicia el tratamiento con el medicamento
eculizumab, mejores resultados clínicos se obtienen en pacientes con Síndrome
Hemolítico Urémico atípico (SHUa), una enfermedad ultra-rara con complicaciones
tan graves como un fallo renal, un ictus, que los órganos vitales dejen de
funcionar o incluso la muerte. Lo han comprobado dos ensayos clínicos
internacionales publicados en The New England Journal of Medicine.
El SHUa es una enfermedad ultra-rara causada por una activación
crónica e incontrolada del sistema inmune primario (el sistema del complemento).
Su principal consecuencia es la formación de microangiopatía trombótica (MAT),
es decir, un riesgo continuado de trombos que puede causar daños repentinos y
catastróficos en cualquier órgano vital. El riñón es el principal órgano
afectado; casi el 70% de los pacientes necesita diálisis, tiene daño renal
permanente o muere dentro del primer año desde el diagnostico. Pero aunque sea
lo más evidente, también puede afectar al cerebro, al corazón o a los
pulmones.
También es una de las pocas enfermedades ultra-raras con un
medicamento efectivo que actúa directamente sobre su causa. Gracias a ello,
evita la MAT mediada por la activación del sistema del complemento y es capaz de
revertir el daño en órganos vitales, incluida una mejora de la función renal a
largo plazo y una recuperación sustancial del riñón.
Según el principal autor de estos ensayos clínicos, el Dr. Christophe Legendre, Profesor de
Nefrología de la Universidad Descartes y del Hospital Necker de París, “eculizumab es un avance decisivo en el abordaje
tratamiento del SHUa. Con este medicamento autorizado, efectivo y avalado por la
clínica, el diagnóstico es más urgente que nunca, y el tratamiento debería
iniciarse lo más rápido posible en los pacientes”.
Los expertos insisten de nuevo en que “el diagnóstico precoz es vital”. Según
el Dr. Manuel Praga, jefe de Nefrología del Hospital 12 de Octubre (Madrid),
“el SHUa amenaza la vida del paciente con
consecuencias devastadoras, incluida la muerte, y las posibilidades de recuperar
funciones de modo importante se pierden cuanto más días pasan sin
tratamiento”.
“Antes o después los pacientes de SHUa se
enfrentan a la necesidad de un trasplante renal”, afirma el Dr.
Josep Maria Campistol,
Director del Instituto Técnico de Nefrología y Urología del Hospital
Clínic. Pero “los sometidos a
trasplante con frecuencia presentan una recurrencia de la enfermedad en el riñón
trasplantado, con el consiguiente rechazo del nuevo órgano”. La tasa de
fracaso en el trasplante en estos casos es de aproximadamente un 90%.
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